2015年11月5日英國包括<<每日郵報>>、 <<鏡報>>在內的多家報紙報道了世界上首例嬰兒白血病患者被成功治愈的奇跡。去年6月，可愛的Layla Richards 誕生于倫敦的北部，然而三個月后，Layla開始患病，醫(yī)生通過血液檢測將其確診為急性淋巴白血病患者。疾病確診后，Layla 接受了化療，骨髓移植等傳統(tǒng)治療方法，但不幸的是這些治療方法對于Layla的病情緩解并沒有幫助。在醫(yī)生宣布了Layla的治療無望后，Layla的父母卻并沒有放棄。相反，他們允許倫敦Great Ormond Street醫(yī)院的醫(yī)生采用德國生物技術公司Cellectis開創(chuàng)的細胞治療方法治療Layla。事實上這種方法尚沒有應用在臨床，之前僅在老鼠身上做過測試。今年6月份，醫(yī)生將1毫升基因編輯過的5000萬個細胞注入了Layla的體內。奇跡發(fā)生了，幾周后Layla 開始出現(xiàn)好轉的跡象，如今檢測結果發(fā)現(xiàn)Layla身體內的癌細胞已經完全消失了。

基因編輯技術如何創(chuàng)造奇跡？

那么醫(yī)生具體是怎么對Layla進行治療的呢？醫(yī)生給Layal注射的血細胞來自美國的一個隨機的捐獻者?？茖W家對這些細胞進行了三種形式的修改。首先，這些血細胞內被注入了抗白血病基因，這些基因可以編碼靶向追蹤并殺死癌細胞的蛋白質。其次，科學家關閉了血細胞內的兩個基因，關閉其中一個基因是為了確保注射的細胞不被Layla 身體排斥，關閉的另一個基因是為了確保捐贈的細胞不被藥物殺死。今年6月份，醫(yī)生將編輯過的血細胞注入Layla體內，經過三個月，這些細胞尋找并殺死了癌癥細胞。9月份，醫(yī)生又重新對Layla進行了骨髓移植，新的骨髓重新開始生產健康的血液細胞，而捐獻的細胞在骨髓移植過程中將會喪生

基因編輯技術的新寵

在Layla治療過程，基因工程編輯過的細胞無疑是最重要的因素。那么基因是如何被編輯的呢？ 注射到Layla體內的細胞是通過一種叫做TALENs的新型基因編輯技術進行的。這項技術極為復雜，普通的實驗室是無法進行的，只有借助商業(yè)公司完成。小編想在這里介紹有第三代基因編輯技術之稱得GRISPR/Cas9系統(tǒng)。

所謂基因編輯技術，是指對DNA核苷酸序列進行刪除和插入等操作。CRISPR-Cas9系統(tǒng)并非天生就是為人類使用而產生的。它的本質其實是細菌中一種對付諸如病毒等外來DNA的防御系統(tǒng)。CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats，CRISPR）是生命進化歷史上，細菌和病毒進行斗爭產生的免疫武器，簡單說就是病毒能把自己的基因整合到細菌，利用細菌的細胞工具為自己的基因復制服務，細菌為了將病毒的外來入侵基因清除，進化出CRISPR系統(tǒng)，利用這個系統(tǒng)，細菌可以不動聲色地把病毒基因從自己的染色體上切除，這是細菌特有的免疫系統(tǒng)。微生物學家10年前就掌握了細菌擁有多種切除外來病毒基因的免疫功能，其中比較典型的模式是依靠一個復合物，該復合物能在一段RNA指導下，定向尋找目標DNA序列，然后將該序列進行切除。許多細菌免疫復合物都相對復雜，其中科學家掌握了對一種蛋白Cas9的操作技術，并先后對多種目標細胞DNA進行切除。這種技術被稱為CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)，迅速成為生命科學最熱門的技術。

CRISPR/Cas9應用前景

在過去的3年里，基因編輯神器CRISPR被認為是遺傳研究領域的革命性技術；科學家用它來編輯農作物、家畜甚至是人類胚胎。一些公司如雨后春筍般出現(xiàn)，開發(fā)基于CRISPR的基因療法。有科學家表示，此類療法的首次臨床試驗會在接下來的一到兩年內進行。這些首批試驗或許將勾勒出CRISPR的應用場景，即CRISPR成分能被直接注入眼睛等器官，或者細胞能從人體移除并在實驗室中進行基因改造后被放回體內。例如，形成血液的干細胞可能被修正用于治療諸如鐮狀細胞性貧血癥或β-地中海貧血等疾病。雖然將酶和引導性RNA送入很多其他組織將是一項更大的挑戰(zhàn)，但研究人員希望有一天這項技術能被用于解決更廣范的遺傳疾病。

CRISPR/Cas9技術是一項正在發(fā)展中的新興技術，仍然存在一些缺陷，如脫靶效應，系統(tǒng)效率和特異性受不同物種或同一物種的不同基因影響等因素。然而，作為一項新技術，縱然還有許多問題有待解決與發(fā)展，也給研究人員以更廣闊空間去進行探索和研究，不斷發(fā)現(xiàn)、發(fā)展該項技術的更多更大的優(yōu)勢。未來，CRISPR/Cas技術會在實驗室中得到廣泛的推廣，并成為科研人員了解生物、在改造基因，解決更多的問題的一項常規(guī)的應用手段。